Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. Aktie News

Die Vereinbarung ist der zweite Verkauf eines PRV des Unternehmens innerhalb einer Woche und folgt der zuvor angekündigten GENGLYCOS™-PRV-Transaktion. Die Vereinbarung ist der zweite Verkauf eines PRV des Unternehmens innerhalb einer Woche und folgt der zuvor angekündigten GENGLYCOS™-PRV-Transaktion.

Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE) Aktien stiegen am Mittwochmorgen um über 3,2 %, nachdem das biopharmazeutische Unternehmen zugestimmt hatte, einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher für 210 Mio. USD zu verkaufen. Der Voucher wurde Ultragenyx nach der Zulassung von GENGLYCOS, auch bekannt als DTX401, durch die US Food and Drug Administration für die Glykogenspeichererkrankung...

NOVATO, Calif., 7. Okt. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) gab heute bekannt, dass ein verbindlicher Vertrag zum Verkauf eines Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) für 210 Mio. USD abgeschlossen wurde. Ultragenyx erhielt den PRV nach der Zulassung durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) von GENGLYCOS™ (pariglasgene brecaparvovec-opnr...

BASEL, Switzerland, 02. Okt. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Heute gab Ultragenyx bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) den Zulassungsantrag des Unternehmens (Marketing Authorisation Application, MAA) für seine experimentelle Gentherapie rebisufligene etisparvovec zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA), auch bekannt als Sanfilippo-Syndrom Typ A, validiert hat.

Ultragenyx Pharmaceuticals erhielt am Donnerstag die Zulassung für seine neueste Gentherapie, wodurch sich die Aktien teilweise von einem katastrophalen Einbruch erholten.

FAYUVI ist eine mit Spannung erwartete, erstmals verfügbare Behandlungsoption mit dem Potenzial, den verheerenden, irreversiblen neurologischen Verlauf und den Funktionsverlust beim Sanfilippo-Syndrom Typ A zu stoppen oder zu verlangsamen

Die U.S. Food and Drug Administration teilte am Donnerstag mit, dass sie die Gentherapie von Ultragenyx zur Behandlung einer seltenen, tödlichen Krankheit zugelassen hat.

Die Aktie von Ultragenyx brach am Donnerstag ein und verlor fast die Hälfte ihres Wertes, nachdem seine experimentelle Behandlung gegen Angelman in der zulassungsrelevanten Studie gescheitert war.