UniQure erklärt, dass das Unternehmen weiterhin einen Weg zur behördlichen Zulassung für den Arzneimittelkandidaten AMT-130 sieht, obwohl die experimentelle Gentherapie gegen Huntington-Krankheit in einer aktuellen Studie zurückgefallen ist.
Die Uniqure-Aktie stürzte am Dienstag nach einem enttäuschenden Vierjahres-Update für die experimentelle Gentherapie bei Patienten mit Huntington-Krankheit ab.
UniQure sagte am Dienstag, ihre Huntington-Behandlung zeigte eine 44 %ige Verlangsamung des Krankheitsfortschritts, erreichte in einer laufenden frühen bis mittleren Phase-Studie jedoch keine statistische Signifikanz.
~ Bei 12 Patienten mit hoher Dosis nach 48 Monaten zeigten sowohl cUHDRS als auch TFC weiterhin eine deutliche Verlangsamung des Krankheitsverlaufs und eine klare dosisabhängige Reaktion; der primäre Endpunkt cUHDRS zeigte eine 44%ige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs (nicht signifikant p=0,144) und TFC zeigte eine 61%ige Verlangsamung des Krankheitsverlaufs (nominal p=0,008) ~
Uniqure-Aktie schwankte am Mittwoch, nachdem die Food and Drug Administration seinen Zulassungsantrag für eine Gentherapie gegen Huntington akzeptiert hatte.
Der niederländische Gentherapie‑Entwickler uniQure teilte am Mittwoch mit, dass er in den USA die Zulassung für seine experimentelle Behandlung der Huntington‑Krankheit beantragt habe, nachdem die FDA ihre frühere Stellungnahme zu dem Medikament korrigiert habe, woraufhin die Aktien des Unternehmens im vorbörslichen Handel um 5 % zulegten.
~ Das Unternehmen kündigt außerdem die Einreichung eines Marketing Authorisation Application für ifezuntirgene inilparvovec im Vereinigten Königreich an ~ ~ Beide Einreichungen stützen sich auf die Dreijahres-Datenanalyse der Phase-I/II-Studie, in der ifezuntirgene inilparvovec eine Verlangsamung des Krankheitsfortschritts zeigte ~ LEXINGTON, Mass. und AMSTERDAM, Sept.
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